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全球首例人体内基因编辑试验实施—新闻—科学

发布时间:2017-12-03 阅读:

  世界上第一个人类基因编辑测试的实施 - 新闻 - 科学网

  科技日报北京11月19日电(记者张梦然)17日,网络版“科学”杂志报道了人类医疗史上的一个里程碑:科学家首先试图直接编辑人体基因。他们将一种基因编辑工具注入了一名44岁的病人的血液中,通过永久改变他们的基因来治愈严重的遗传疾病。

  临床试验在加利福尼亚大学旧金山分校科比场进行,他是一名44岁的亨特综合征患者,亨特综合征是由基因突变引起的罕见的危及生命的遗传性疾病,不会被患者的代谢废物分解,堆积在组织器官中,最终导致功能障碍。

  Madeleine接受的基因编辑工具是锌指核酸酶,而不是CRISPR,这一直被广泛关注。与后者相比,锌指核酸酶较老,被认为是第一代基因编辑工具,具有更长的序列,更复杂的程序和更精确的基因编辑。

  治疗中,非致病性腺伴随病毒携带两个锌指核酸酶和一个正常基因,直接进入患者的肝细胞,到达后,锌指核酸酶将找到确切的工作位置,将DNA剪切成单链DNA,填入正常基因,通过DNA自我修复机制,原始DNA片段将接受新的正常基因。

  在基因治疗之前,科学家们在培养皿中编辑人体细胞,并将其注射回体内,而不是直接编辑患者的DNA。然而,在以前的治疗中治疗范围有限,其中一些治疗不长。新疗法的有效性将在三个月内得到确切的答复,一旦成功,将促使基因疗法进入全面展开阶段。

  现在审判提出了一些担忧:虽然锌指核酸酶安全性已经过测试,动物模型喂养良好,但仍有意想不到的副作用。不过,参与该项目批准的国立卫生研究院的官员说,目前还没有证据表明治疗是危险的,不应该感到害怕。

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